［중부매일 박상철 기자］ 충북 오송 연구개발(R&D) 센터를 둔 ㈜툴젠이 미국 식품의약국(FDA)에 제출했던 말초신경 관련 유전질병인 CMT1A에 대한 유전자 교정 치료제(TGT-001) 희귀의약품 지정(ODD) 신청이 승인됐다.

18일 툴젠에 따르면 미국FDA 희귀의약품 지정은 환자 수 20만명 이하 희귀난치성 질환 치료제 개발 및 신속 허가를 지원하는 제도다.

지정되면 임상비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후7년간 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다.

샤르코-마리-투스병(CMT)은 유전성 말초신경질환으로 근위축, 근력약화, 감각소실, 보행장애 및 무반사 등의 증상을 보인다. 전체CMT 환자 약40%가 PMP22 유전자 중복에 기인하는CMT1A형이다. 아직 근본적인 치료법이 없어 의료적 미충족수요가 높은 상황이다.

툴젠 유전자 교정 치료제인 TGT-001은PMP22 유전 서열 중복으로 인해 단백질이 과발현됨으로 나타나는 말초 신경질환인CMT1A를CRISPR-Cas9 system을 통해 과발현된PMP22 발현을 정상수준으로 조절하는 기술을 바탕으로 한다.

특히 CMT1A 근본 원인을 교정해 완치를 목표로 하고 있고 현재 동물 실험을 통해 치료 전략에 대한 검증은 마친 상황이다.

이병화 툴젠 대표이사는 "이번 FDA 희귀 의약품 지정 신청 승인은 TGT-001 글로벌 임상 시험 및 사업화를 위한 첫 단계를 성공적으로 완료하였다는데 의미가 있다"며 "CMT1A질환으로 고통받는 환우분들께 최적의 치료 옵션을 제공하기 위해 더욱 최선을 다 하겠다"고 말했다.