［중부매일 이성현 기자］ ㈜툴젠이 제4회 CRISPR 2.0 학회에서 차세대 유전자 가위와 평가 플랫폼에 대해 발표했다.

CRISPR 2.0 학회는 미국 보스톤에서 개최되는 연례 행사로 차세대 크리스퍼 플랫폼 및 치료제 개발을 모토로 한다.

지난달 28일부터 30일까지 3일에 걸쳐 진행된 이번 제4회 CRISPR 2.0 학회에서는 이정준 이사(플랫폼 연구소장)가 차세대 유전자 가위 Sniper2L와 개발법인 Sniper-screen에 관련된 내용의 발표를 맡았다.

다양하게 개발된 현존하는 차세대 유전자 가위들은 정확도가 증가한 만큼 효능이 떨어지는 한계를 보여 왔다.

툴젠은 이러한 한계를 극복해 효능은 그대로 유지하면서 정확도만 높인 차세대 유전자 가위인 Sniper2L과 개발법인 Sniper-screen에 대한 소개를 진행했다.

앞서 성공 관련 연구성과 특허와 Nature Chemical Biology지에 관련 내용을 발표한 바 있다.

토론에서는 차세대 유전자가위 off-target effect 예측법에 대한 대담을 이어갔다.

유전자 가위 치료제는 표적 서열(on-target) 이외에 비표적 서열(off-target)에도 교정이 될 수 있는 부작용이 존재한다.

각국 규제 기관의 허가를 받아야 하는 만큼 유전체 내 비표적 서열(Genome-wide off-target)들의 교정 정도를 측정해 제출해야 한다.

툴젠은 Genome biology지와 Nature Communications지에 실린 자료를 토대로 차세대 off-target 예측방법인 Extru-seq과 TAPE-seq등의 연구성과를 소개했다.

이정준 툴젠 이사는 "이번 미국 FDA가 Exa-Cel을 승인함에 따라 유전자 가위 원천기술에 대한 뜨거운 관심을 느낄 수 있었으며, CRISPR 치료제에 대한 효능과 off-target 예측법이 화두가 되고 있는 상황에서 최신 기술을 발표함에 따라 CRISPR 선두 그룹으로서의 툴젠의 글로벌 입지를 보다 확실히 할 수 있었다"고 말했다.

이병화 툴젠 대표이사도 "현재 CRISPR 원천특허를 확보하기 위한 미국 저촉심사 1단계(Motion Phase) 에서 툴젠이 승리한 상황이며, 이후 2단계(Priority phase)도 반드시 승리 할 수 있도록 더욱 박차를 다하겠다"고 덧붙였다.

한편 ㈜툴젠은 크리스퍼 유전자가위 원천특허를 바탕으로 인간 치료제 및 동/식물 개발, 육종 분야 등에서 연구와 사업을 진행하는 바이오 벤처기업이다.

크리스퍼 유전자가위는 유전자교정 기술의 핵심 도구로 세포 내 특정 유전정보를 선택적으로 교정할 수 있기 때문에 생명 과학 분야에서 폭넓게 활용되고 있다. 툴젠 크리스퍼 유전자가위 원천특허는 미국, 유럽, 중국, 호주, 일본 등 주요 9개국에서 등록됐으며 바이엘 등 세계적인 기업들에 그 경쟁력이 확인된 바 있다.